随着新版医保目录1月1日起正式实施。2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种，这其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂贝舒地尔。

作为全球首个且一个获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，ROCK2抑制剂贝舒地尔日前在上海开出首张处方。在更新医保政策下，cGVHD患者将进一步减轻用药负担，尽早实现规范管理。

此次医保首方青少年患者在接受异基因造血干细胞移植后一年多后发生了胳膊难以伸直的情况，进而皮肤出现干皮、硬皮症状，经确诊为cGVHD。患者家长表示：“我们知道这个病的治疗是一个很漫长的过程，而且他正处在成长发育阶段，我们非常需要副作用小的治疗方案。这次cGVHD创新疗法进医保对我们来说是惠民的大事，既减轻了治疗负担，也让我们可以尽早用上创新药，压力会小很多。”

cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已达中至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

临床研究数据显示, 贝舒地尔治疗整体缓解率（ORR）可达75%，6个月无失败生存率（FFS）可达75%，2年总体生存率可达89%，能够显著降低激素用量，甚至停用激素，并能明显改善肺部cGVHD症状。

甲磺酸贝舒地尔片与其他治疗慢性 GVHD 的药物有何不同？

体内的许多系统通过所谓的“通路”发挥作用。这些途径是体内细胞和分子之间发生的一系列行为。其中一种途径称为“ROCK2”。在患有慢性GVHD的人中，这种ROCK2 通路过于活跃。这会导致帮助控制免疫系统的细胞减少，并导致炎症和纤维化的细胞增加。结果是免疫系统失去平衡。甲磺酸贝舒地尔片可以提供帮助重新平衡你的免疫系统。它是一个被批准用于治疗慢性GVHD的药物，可阻断体内的 ROCK2 通路。这可能会减少慢性 GVHD 可能发生的炎症和纤维化。

随着甲磺酸贝舒地尔片医保落地，在中国惠及更多患者。而ROCK2抑制剂的研发潜力之下，更多不同类型的患者还将从中获益，踏入移植术后并发症管理的全新的时代！