1月9日下午1点30分，北京协和医院泌尿外科主任详细问诊后，为肾上腺皮质癌患者刘女士开出了“救命药”米托坦。20分钟后，取到药的刘女士特意返回诊室，向主治医生深深鞠了一躬。北京协和医院药剂科主任表示，刘女士的处方是该药在国内内地开出的首张处方，从该药正式在内地上市销售到患者用上药，不足48小时。

米托坦是一个获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的治疗肾上腺皮质癌的“孤儿药”。2023年9月，国家药品监督管理局批准米托坦片上市。

据一项回顾性研究，米托坦单药治疗肾上腺皮质癌的客观缓解率（ORR）约为10%-30%，中位无进展生存期（PFS）为3-6个月，中位总生存期（OS）为12-18个月。尽管单药治疗的疗效有限，但米托坦在控制疾病进展和缓解症状方面仍具有重要作用。

例如，在一项纳入100例肾上腺皮质癌患者的研究中，接受米托坦单药治疗的患者中，有25%达到了部分缓解，40%病情稳定，35%病情进展。研究还发现，米托坦的治疗效果与患者的初始病情严重程度、肿瘤分期以及患者的整体健康状况密切相关。

为了提高肾上腺皮质癌的治疗效果，研究者们尝试了多种联合化疗方案。米托坦与顺铂、依托泊苷等药物的联合应用显示出较好的疗效。一项多中心临床试验显示，米托坦联合顺铂和依托泊苷的治疗方案使客观缓解率提高到约25%-35%，中位无进展生存期延长至6-9个月，中位总生存期达到18-24个月。

在一项具体的研究中，120例肾上腺皮质癌患者被随机分为两组，一组接受米托坦单药治疗，另一组接受米托坦联合顺铂和依托泊苷治疗。结果显示，联合治疗组的客观缓解率为30%，显著高于单药治疗组的15%；联合治疗组的中位无进展生存期为8个月，也显著长于单药治疗组的5个月。

近年来，米托坦在临床应用中的适应症不断扩展。研究表明，米托坦不仅在治疗肾上腺皮质癌（ACC）方面表现出显著疗效，还在其他类型的癌症治疗中显示出潜力。例如，一项针对晚期乳腺癌患者的研究发现，米托坦联合化疗药物可以显著提高患者的无进展生存期（PFS），其中位PFS从3个月延长至6个月，客观缓解率（ORR）也有所提高。此外，米托坦在治疗库欣综合征和某些类型的肾上腺肿瘤方面也显示出良好的效果。这些研究结果表明，米托坦在未来可能会有更多的适应症被批准，进一步扩大其临床应用范围。