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血小板是从骨髓成熟的巨核细胞胞浆裂解脱落下来的小块胞质。巨核细胞虽然在骨髓的造血细胞中为数最少,仅占骨髓有核细胞总数的0.05%,但其产生的血小板却对机体的止血功能极为重要。
艾曲泊帕(Eltrombopag)是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂,能够有效刺激巨核细胞的生长和成熟,从而增加血小板数量。它通过与血小板生成素受体(TPO-R)结合,激活STAT和JAK磷酸化,促进巨核细胞的增生和分化。Eltrombopag是全球首个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。
艾曲泊帕主要用于以下情况:
慢性免疫性(特发性)血小板减少症:既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者,使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者。重型再生障碍性贫血:适用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。慢性丙型肝炎患者的血小板减少症:用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症,使他们能够启动并维持基于干扰素的治疗(FDA批准)。
用法用量:
应采用能使血小板计数达到并维持≥50,000/µL 的最低剂量。基于用药后血小板计数的反应进行个体化剂量调整。艾曲波帕应空腹服用(餐前间隔1小时或餐后间隔2小时),应在以下产品使用前间隔至少2小时或使用后间隔至少4小时。