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VHL病,又称希佩尔-林道综合征、林岛综合征,是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病,发病率为1/91000-1/36000。在中国,患者60岁时累积外显率高达97%。VHL病患者表现多器官肿瘤综合征,中国VHL病患者受累前三的器官依次为中枢神经系统(61.3%)、胰腺(46.7%)和肾脏(42.7%)等,表现为中枢神经系统血管母细胞瘤、肾细胞癌或肾囊肿、胰腺肿瘤或囊肿等。
11 月 21 日,NMPA 官网显示,默沙东 HIF-2α 抑制剂贝组替凡(Belzutifan)在国内获批,用于 VHL(von Hippel-Lindau)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。贝组替凡是中国首个也是一个一个获批的 HIF-2α 抑制剂。
适应症:
治疗患有冯·希佩尔-林道综合征(Von Hippel-Lindau Disease,VHL)的成年患者,这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),但不需要立即进行手术。也适用于接受程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡配体1(PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗的晚期肾细胞癌(RCC)成年患者 。
用法用量:
推荐剂量为120mg,每日口服一次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性;应在每天同一时间服用,可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下。在吞咽之前,不要咀嚼、压碎或劈开本品。如果错过了一剂贝组替凡,可以在同一天尽快服用。第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐,请勿再次服用,第二天服用下一剂 。
贝组替凡上市价格:
中国尚未正式上市。目前,已有仿制药在某些国家上市,如老挝卢修斯制药的全球首仿品,降低了患者经济负担,但购买时仍需确保药物质量和安全性。患者在购买贝祖替凡时,应注意价格差异、药物质量,并务必咨询医生以获取专业建议,确保个性化治疗方案和正确使用药物。
相信随着,贝组替凡的获批,标志着癌症治疗进入了一个全新的阶段。展望未来,随着Belzutifan的广泛应用,这一创新药物将为抗癌斗争注入强大的动力,将帮助更多患者赢得与癌症抗争的胜利。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。