在血液肿瘤领域，慢性粒细胞白血病（CML）与费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）一直是临床治疗的重点与难点。尽管近年来出现了多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但对于那些对现有治疗方案产生耐药性或因副作用无法继续使用的患者而言，仍缺乏有效的解决方案。在此背景下，普纳替尼（Ponatinib）作为一种新型多激酶抑制剂，因其在对抗特定突变（如T315I）方面展现出的强大效力，成为了此类患者治疗的新希望。

2024年9月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，大冢制药的泊那替尼片（ponatinib、普纳替尼）的上市申请已获得批准，用于：

1. 既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；

2. 复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；

3. T315I阳性慢性髓性白血病（CML）或T315I阳性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

普纳替尼是一款克服T315I突变的第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷，该药还对其他激酶有一定的抑制作用，包括VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC家族的激酶，以及KIT、RET、TIE2和FLT3。普纳替尼更早于2012年12月获FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。

普纳替尼治疗CML和Ph+ALL患者的疗效已在II期PACE研究中得到验证。该研究评估了泊那替尼45mg每日1次治疗CML和Ph+ALL患者（对TKI耐药或不耐受和/或伴有T315I突变）的疗效和安全性。

普纳替尼的使用也伴随着一些副作用，如高血压、肝功能异常、血液学毒性等，因此在使用过程中需要严格的监测和剂量调整。此外，普纳替尼不适用于新诊断的CP-CML患者，在服用的过程中患者需要及时与您的主治医生沟通，一观察药效及时调整，减少副作用的产生。