肥厚性心肌病是由多种心肌疾病构成的一组疾病，这些疾病具有心脏机械功能和(或)心电功能障碍，通常(但并不一定都)表现为心室的异常肥厚或扩张，其病因种类众多，但常是基因异常所致，心肌病的病变可以局限于心脏，也可以是全身系统性疾病的一部分，常导致心源性死亡或进展性心力衰竭而致残，对社会和家庭造成严重的负担。

11月28日，国家医疗保障局更新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首创且目前一个获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）、全球首款口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂颂狄多（氘可来昔替尼片）已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“医保目录”）。

在此次纳入医保后，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。

经过大量临床实践中得出，在服用玛伐凯泰后可减少左室流出道梗阻（LVOT）在 HCM 患者体内，心肌过度增厚就像一道 “关卡”，阻碍血液从左心室顺畅流出，形成 LVOT。通过削减心肌收缩力，显著降低 LVOT 梯度，为血液流通 “清障”。梗阻减轻后，心脏泵血功能得以改善，患者症状缓解，生活质量随之提升，让患者从日常活动受限逐步走向生活自理、运动自如。可明显改善心脏充盈压力凭借减少心肌收缩力这一 “绝技”，玛伐凯泰进一步优化心脏舒张功能，降低心脏充盈压力。这好比为疲惫的心脏松绑，减轻其负担，心力衰竭风险也随之降低，为心脏的持久健康保驾护航。

改善左室射血分数（LVEF）的变化玛伐凯泰使用后，可能使 LVEF 出现轻微下降，平均约 4%，个别患者下降更明显，但多为可逆。鉴于此，定期超声心动图检查不可或缺，医生借此密切监测LVEF及心力衰竭症状，确保用药安全。

玛伐凯泰的临床应用需医生严格遵循规范，精细调控剂量，严密监测各项指标，确保药物安全、有效地发挥作用，为 HCM 患者点亮希望之光。若用药过程中有任何疑问或患者出现不适，务必及时沟通处理，保障患者健康权益。