莫洛替尼是一种有效的、选择性的、口服生物可利用的 ACVR1 / ALK2、JAK1、JAK2 抑制剂，正在研究用于治疗先前接受过批准的 JAK 抑制剂治疗的有症状、贫血患者的骨髓纤维化。

莫洛替尼适合人群：

莫洛替尼在全球范围内被批准用于治疗特定类型的癌症，但其在不同国家和地区的适应症存在一定差异。FDA批准的适应症主要集中在NTRK融合基因阳性的实体瘤和EGFR外显子20插入突变的NSCLC，而EMA则在此基础上扩展了其适应症，包括先前接受过TRK TKI治疗的局部晚期或转移性NTRK融合阳性实体瘤患者、中度或高风险骨髓纤维化(MF),包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化。

在国内，莫洛替尼的适应症也有所不同。根据中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，莫洛替尼主要用于治疗携带NTRK融合基因阳性的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，以及携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

莫洛替尼用量用法及副作用：

1. 用法用量

莫洛替尼的用法用量应根据医生的处方指导进行。一般建议口服该药物。每次用药时，应该服用整片莫洛替尼，并随饭一起服用，以减少胃肠道不适的风险。如果需要调整用药剂量或更改用药方案，请务必遵循医生的建议，并遵守医嘱。

2. 副作用

莫洛替尼使用过程中可能会出现一些副作用。常见的副作用包括疲劳、呕吐、腹泻、恶心以及头痛等。这些副作用通常是轻度的，大多数患者能够耐受并通过适当的处理方式减轻不适。如果副作用严重或持续时间较长，请及时咨询医生。此外，莫洛替尼还可能引发其他罕见但严重的副作用，如出血、感染和肺部疾病等。如果出现不寻常的症状或不适，请立即就医。

莫洛替尼在国内上市情况：

据了解，目前莫洛替尼仅在海外批准上市，中国药监局暂未批准。该药物首次批准于 2023 年 9 月 15 日，距今上市时间稍短。其药物的具体适应症为适用于治疗成人贫血的中危或高危骨髓纤维化 (MF)，包括原发性 MF 或继发性 MF [真性红细胞增多症后 (PV) 和原发性血小板增多症后 (ET)]。它目前以片剂形式供患者口服使用，属于一种处方药，患者应严格遵循医嘱使用。请务必咨询您的主治医师，以确保莫洛替尼适用于您的个人情况。在未先咨询您的医生之前，请勿改变剂量或停止服用该药物。如有任何疑问或是顾虑，请及时与医生沟通。